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MechanismDystroglycan stimulants |
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Drug Highest PhaseApproved |
First Approval Ctry. / Loc. |
First Approval Date31 Jul 2014 |
一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究
[Translation] An open-label study of long-term safety, efficacy and tolerability of ATALUREN (PTC124) in patients with nonsense mutant Duchenne muscular dystrophy
本 研 究 的 目 标 在 于 评 估 长 期 Ataluren 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg 给 药 在 完 成 III 期 研 究 (PTC124-GD-041-DMD )后 希 望 继 续 接 受 治 疗 的 nmDMD 受 试 者 中的 安 全 性 、 疗 效 和 耐 受 性 。将 根 据 所 有 不 良 事 件 (AE)、 实 验 室 检 查 异 常 、 生 命 体 征 、 心 电 图 (ECG)、 超 声 心 动 图 和 体 格 检 查 结 果 的 类 型 、 频 率 、 严 重 程 度 、 时 间 以 及 与 Ataluren 的 关 系 来 描 述 Ataluren 的 安 全 性 特 征 。Ataluren 的 疗 效 将 根 据 上 肢 功 能 (PUL)、DMD 上 肢 患 者 报 告 结 局 指 标 (PROM)、 肺 量 测 定 、 行 走 能 力 丧 失 (LoA)和 6 分 钟 步 行 试 验 (6MWT)较 基 线 的 变 化 来 评 估 。
[Translation] The objective of this study was to evaluate the effects of chronic Ataluren 10 mg/kg, 10 mg/kg and 20 mg/kg dosing in subjects with nmDMD who wish to continue treatment after completion of the Phase III study (PTC124-GD-041-DMD) Safety, Efficacy and Tolerability. The safety profile of Ataluren will be described in terms of type, frequency, severity, timing, and relationship to Ataluren of all adverse events (AEs), laboratory abnormalities, vital signs, electrocardiogram (ECG), echocardiography, and physical examination findings . Efficacy of Ataluren will be assessed based on change from baseline in upper extremity function (PUL), patient-reported outcome measures (PROM) in DMD upper extremity, spirometry, loss of walking ability (LoA), and 6-minute walk test (6MWT).
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